L’IA améliore la R&D et réduit les risques d’échec
Identifier de nouvelles molécules, anticiper leur toxicité, prédire les résultats des essais cliniques… L’intelligence artificielle transforme déjà la recherche pharmaceutique. D’ici 2035, elle pourrait accélérer la mise au point de traitements plus efficaces et personnalisés, tout en réduisant les risques d’échec.
Développer un nouveau médicament est un processus long, coûteux et incertain. Pour obtenir un résultat probant, il faut compter entre 15 et 20 ans de recherche et près de 2 milliards d’euros d’investissement, tout en composant avec un risque d’échec à chaque étape. L’IA pourrait changer la donne en permettant aux chercheurs de sélectionner plus rapidement les molécules prometteuses, d’anticiper leurs effets indésirables et de mieux prédire leur efficacité clinique.
Les algorithmes analysent déjà d’immenses volumes de données biologiques, chimiques et médicales pour identifier des cibles thérapeutiques et modéliser les interactions entre molécules et protéines. L’IA générative permet également de concevoir de nouvelles structures moléculaires. Le rentosertib, médicament actuellement candidat contre la fibrose pulmonaire idiopathique, illustre cette évolution. Développé avec l’aide de l’IA, il a franchi la phase III des essais cliniques en 2026, ce qui constitue une première. La mise sur le marché est prévue en 2030. Décryptage avec Frédéric Girard, président de France Biotech, association qui rassemble les entreprises innovantes de la HealthTech.
Il faut que le cadre réglementaire évolue sans compromettre la sécurité des patients.
Frédéric Girard
président de France Biotech
Quatre scénarios pour la recherche pharmaceutique en 2035
Demain, en suivant l’exemple du rentosertib, les modèles pourraient mieux anticiper la toxicité d’une formulation et éliminer précocement les candidats les moins prometteurs en phase préclinique. Plus en aval, ils pourraient contribuer à optimiser les essais cliniques et à identifier les populations les plus susceptibles de répondre à un traitement.
Pour Frédéric Girard, l’intérêt économique tient d’abord à la réduction du risque : « Si on est capable d’identifier très tôt les molécules qui ont le plus fort potentiel d’efficacité et la plus forte probabilité d’innocuité, c’est de nature à dérisquer significativement les développements et à rassurer les investisseurs. »
Cette évolution ne se traduira pas nécessairement par des médicaments moins chers, notamment parce que la règlementation devient plus exigeante et que les accords de licence continueront de peser sur leur valeur. Cependant, elle pourrait améliorer l’allocation des investissements et rendre accessibles des domaines thérapeutiques aujourd’hui délaissés en raison de l’incertitude qui les affecte.
Scénario 1 : l’IA devient le copilote incontournable des chercheurs
Premier scénario, le plus proche des tendances actuelles : l’IA s’intègre progressivement à toute la chaîne de recherche et développement, sans bouleverser son organisation. Les algorithmes deviennent des outils d’aide à la décision pour l’identification des cibles biologiques, la génération de molécules, la prédiction de leur toxicité, la sélection des expériences ou la préparation des essais cliniques.
Les chercheurs conservent un rôle central dans la formulation des hypothèses, l’interprétation des résultats et leur validation expérimentale. L’IA ne remplace pas la recherche biologique, mais permet de concentrer les ressources sur les pistes les plus pertinentes. Cette trajectoire suppose toutefois une amélioration continue de la fiabilité des modèles et une adoption généralisée des outils numériques.
Scénario 2 : des médicaments adaptés à des profils de patients spécifiques
Deuxième trajectoire : la convergence entre IA, biologie moléculaire et données de santé accélère l’essor de la médecine de précision.
En analysant simultanément des milliers de paramètres génétiques, biologiques et cliniques, les algorithmes pourraient identifier des sous-populations de patients présentant des mécanismes pathologiques distincts. Certaines maladies considérées aujourd’hui comme des entités uniques pourraient ainsi être subdivisées en plusieurs formes nécessitant des traitements différents.
Comme l’explique Frédéric Girard, la dépression illustre cette perspective car un même diagnostic peut coïncider avec une vingtaine ou une trentaine de profils cliniques, associés à des réponses variables aux antidépresseurs. L’IA aiderait à mieux identifier les patients susceptibles de bénéficier d’une molécule donnée, en évitant de tester indistinctement le même traitement sur des populations hétérogènes.
La logique du développement pharmaceutique changerait alors. Il ne s’agirait plus seulement de trouver un médicament pour une maladie, mais de déterminer quel traitement convient le mieux à quel groupe de patients.
Scénario 3 : des processus de recherche largement pilotés par les modèles prédictifs
Troisième possibilité, plus transformatrice, celle de systèmes d’IA multimodaux associant données moléculaires, génomiques, cliniques et expérimentales pour construire des représentations toujours plus précises des mécanismes biologiques.
Couplés à des laboratoires automatisés, ces modèles pourraient alimenter des cycles continus de conception, d’expérimentation et d’apprentissage. Chaque résultat viendrait enrichir les prédictions et orienter les expériences suivantes. La recherche évoluerait ainsi vers un processus itératif semi-automatisé, capable de tester rapidement de nombreuses hypothèses.
Cette approche pourrait accélérer la découverte de molécules, mieux prévoir leur activité pharmacologique et limiter les impasses expérimentales. Elle resterait cependant dépendante de la qualité des données utilisées, de la capacité des modèles à représenter la complexité biologique et de la validation scientifique des résultats.
Scénario 4 : des essais cliniques profondément reconfigurés
Quatrième scénario : l’IA transforme également la manière de tester les médicaments chez l’humain. Les simulations et les « patients virtuels » pourraient aider à comparer différents protocoles avant leur lancement. Dans certaines maladies rares, l’IA pourrait aussi contribuer à construire des groupes de contrôle synthétiques à partir de données décrivant l’évolution naturelle de la maladie.
L’enjeu est particulièrement important dans les pathologies pédiatriques graves et irréversibles, pour lesquelles administrer un placebo peut poser des difficultés éthiques majeures. Les patients recevant le traitement expérimental pourraient, dans certaines situations, être comparés à une évolution modélisée de la maladie plutôt qu’à un groupe placebo classique. Cette évolution dépendra cependant de l’acceptation des autorités sanitaires. Comme le souligne Frédéric Girard : « Il faut que le cadre réglementaire évolue sans compromettre la sécurité des patients. »
Ces dispositifs devront démontrer leur robustesse scientifique, notamment pour éviter les biais liés aux données historiques et garantir un niveau de preuve suffisant. La transformation des essais cliniques dépendra donc autant des avancées réglementaires que des progrès technologiques.
L’accès aux données, condition décisive du virage vers l’IA
Quel que soit le scénario, la disponibilité des données constitue un facteur déterminant. Pour concevoir et entraîner leurs modèles, les entreprises auront besoin d’informations issues de la chimie moléculaire, de la recherche biologique, des essais cliniques et des soins courants.
Or, en France et en Europe, ces données restent dispersées dans des systèmes hétérogènes, souvent peu interopérables. Leur accès demeure complexe, même lorsqu’elles pourraient être exploitées pour la recherche dans le respect des règles de protection des données personnelles. Frédéric Girard alerte sur cette difficulté : « Les grandes techs bio françaises vont chercher leurs données aux États-Unis. De ce fait, nous manquons là une opportunité économique majeure. »
Cette dépendance soulève également des questions de souveraineté et de représentativité car les données américaines ne reflètent pas nécessairement toutes les caractéristiques des populations européennes. D’ici 2035, la création d’espaces sécurisés et interopérables de données de santé pourrait donc devenir un levier majeur de compétitivité pour la recherche pharmaceutique européenne. Sans accès facilité à des données fiables et représentatives, même les modèles les plus performants risquent d’être limités dans leurs applications.
De la « digital pharma » au « digital care »
L’autre conséquence de cette accélération pourrait concerner le financement des innovations. Si l’IA augmente le nombre de médicaments prometteurs, les systèmes de santé devront trouver les moyens de les rendre accessibles aux patients.
Frédéric Girard distingue deux évolutions complémentaires : la « digital pharma », qui accélère et sécurise le développement des traitements, et le « digital care », qui améliore l’efficacité des parcours de soins. Concrètement, une meilleure coordination médicale, des hospitalisations plus courtes, un suivi renforcé à domicile et une diminution des prises en charge évitables pourraient générer des économies tout en améliorant l’expérience des patients. Ces gains contribueraient ainsi à financer l’arrivée de nouvelles thérapies.
À l’horizon 2035, l’IA pourrait ainsi devenir une composante structurante de la recherche pharmaceutique, de la découverte des molécules jusqu’aux essais cliniques et à la personnalisation des traitements. Le rythme de cette transformation dépendra cependant de la fiabilité des modèles, de l’accès aux données, de l’évolution réglementaire et du financement des innovations.
La rupture majeure pourrait venir de la capacité à articuler recherche, données et organisation des soins. L’IA ne supprimera pas l’incertitude biomédicale, mais elle pourrait profondément la réduire, au bénéfice des patients.
Lexique
IA générative
Technologie d’intelligence artificielle capable de créer de nouveaux contenus à partir de données d’apprentissage. En recherche pharmaceutique, elle peut notamment proposer des structures moléculaires inédites présentant un potentiel thérapeutique.
Molécule candidate
Substance identifiée comme présentant un potentiel thérapeutique et faisant l’objet d’évaluations avant une éventuelle autorisation de mise sur le marché.
Phase préclinique
Étape de recherche précédant les essais chez l’humain, destinée notamment à étudier l’activité biologique, la toxicité et le comportement d’une molécule.
Essai clinique
Étude réalisée chez l’humain pour évaluer la sécurité, l’efficacité et les effets indésirables d’un traitement expérimental.
Modèle prédictif
Système statistique ou algorithmique qui exploite des données pour estimer un résultat futur, par exemple la toxicité d’une molécule ou la réponse à un traitement.
Médecine de précision
Approche médicale visant à adapter les traitements aux caractéristiques biologiques, génétiques et cliniques de patients ou de groupes de patients.
Patient virtuel
Représentation informatique d’un patient ou d’un profil de patient utilisée pour simuler l’évolution d’une maladie ou les effets possibles d’un traitement.
Bras de contrôle synthétique
Groupe de comparaison construit à partir de données existantes, notamment historiques, afin d’estimer ce qui pourrait se produire en l’absence du traitement expérimental.
Interopérabilité des données
Capacité de différents systèmes informatiques à échanger des données et à les utiliser de manière cohérente, notamment dans le domaine de la santé.
Nous les citons
Frédéric Girard
Frédéric Girard préside depuis 2024 France Biotech, l’association qui fédère les entrepreneurs français de l’innovation en santé. Docteur en médecine, diplômé en administration des entreprises, il occupe le poste de Vice-Président Senior des Opérations de Développement Europe chez DBV Technologies. Au cours de sa carrière de plus de 30 ans dans les industries de santé, il a exercé des fonctions de direction au sein de groupes pharmaceutiques tels que Novartis, AstraZeneca et Servier. Engagé dans le rayonnement de la HealthTech française, il œuvre pour le financement de l’innovation, le développement international et la souveraineté sanitaire.
FAQ
L’IA analyse rapidement de vastes ensembles de données biologiques et chimiques pour identifier des cibles thérapeutiques, sélectionner des molécules prometteuses et anticiper certaines de leurs propriétés. Elle peut ainsi réduire le nombre d’expériences nécessaires et aider les chercheurs à concentrer leurs efforts sur les pistes les plus pertinentes.
Non. Si l’IA générative est capable de concevoir de nouvelles structures moléculaires, celles-ci doivent être synthétisées, testées et validées expérimentalement. Les chercheurs restent indispensables pour interpréter les résultats, évaluer les risques et conduire les essais cliniques. Un médicament conçu avec l’aide de l’IA doit respecter les mêmes exigences réglementaires que tout autre traitement.
Pas nécessairement. En réduisant certains coûts de recherche et les risques d’échec, l’IA pourrait améliorer l’efficacité des investissements pharmaceutiques. Toutefois, le prix final d’un médicament dépend également des coûts de fabrication, des accords commerciaux, de la propriété intellectuelle et des mécanismes de fixation des prix et de remboursement.
L’IA pourrait faciliter le recrutement des participants, identifier les profils susceptibles de répondre à un traitement et optimiser les protocoles expérimentaux. Des simulations et des groupes de contrôle synthétiques pourraient également compléter certaines études, particulièrement dans les maladies rares, sous réserve d’une validation scientifique et réglementaire rigoureuse.
L’intelligence artificielle pourrait accélérer la médecine de précision en identifiant des sous-groupes de patients partageant certaines caractéristiques génétiques, biologiques ou cliniques. L’objectif serait de mieux adapter les traitements aux profils des patients, sans garantir pour autant la création d’un médicament spécifique à chaque individu.
